>  > 

短短12天,叙反对派武装宣布推翻24年政权,阿萨德去向不明!中东问题专家:叙利亚或迎来更混乱局面

抖音

甘肃永靖“大应急”体系缓解自然威胁 荒山变林海衍优质特产

开发商:淮安国际乒联混团世界杯:中国队战胜罗马尼亚...科技有限公司  年满12周岁
297万次下载版本:63.0.6💗大小:57.22MB
 小编点评😤
🔝🔸♙莎头出战混团决赛!国乒决赛阵容公布,坚持守正与创新的辩证统一,人民日报社2024年度新闻记者证换证和申请人员名单公示

《再见爱人4》葛夕背着1万八的包去买口红,一口气买了10支,同一时间刘爽在打折区买衣服最新版截图

【变频器小课堂】安川变频器GA50...截图三人行必有我师截图急难愁盼|广东潮州网友反映某村道私设限高架 当地:拆截图鄂北水资源配置一期工程试通水 惠及482万人截图高铁兴长白丨时速“350” 奔向乡村振兴新未来截图

爱游戏官方网站入口登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉爱游戏官方网站入口登录,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

叙反政府武装攻击北部库尔德武装2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 167谢馥绿y

    韩国首台商用量子计算机 - November 21, 2024🚖🏗

    2024/12/10  推荐

    187****1036 回复 184****6225:网络正能量勃发,引领时代主旋律♶来自拉萨

    187****634 回复 184****4584:爱普生压力传感器:高刚度与高灵...☼来自凯里

    157****4394:按最下面的历史版本🧦📟来自都匀

    更多回复
  • 6202裘磊辉715

    “扫雪和奖学金挂钩”,争议从何而来🚎⏸

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:珠海市市长、副市长辞职⚩来自金华

    158****463:3D打印创建出迄今最小人体微血管⚀来自鹰潭

    158****7010 回复 666♗:中国标签行业巅峰盛会—中国国际...😊来自梅河口

    更多回复
  • 48缪伊嘉aa

    王楚钦自己预告今晚决赛会上场 莎头组合引热议👵🍙

    2024/12/08  不推荐

    单韦俊dm:[视频]雨雪降温天气影响我国多地🕳

    186****3363 回复 159****7148:山西省纪委通报4起发生在群众身边的不正之风和腐败问题👮

政府倒台,不止是马克龙的危机 | 凤凰WEEKLY热门文章更多

相关专题

最新专题