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12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


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  • 711程娇娴u

    看看右边这个男的,像谁?这张照片,是老演员秦怡1981年出国访问,在机场出发前拍摄的🏫🦅

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    187****4203 回复 184****3565:王杰:新时代的“士大夫儒学”🏸来自梧州

    187****4327 回复 184****8411:人民日报社参加第34届中国新闻奖国际传播作品专项初评公示🔱来自泸州

    157****9812:按最下面的历史版本⛋🎢来自辛集

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  • 5122乔致彪30

    人民网“网上群众工作智慧大屏”亮相上海🛬🏩

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    永久VIP:原来这才是颠勺的正确动作……🎫来自万州

    158****5119:探索未来教育 提升少儿素养📈来自成都

    158****4053 回复 666🚆:【境内疫情观察】全国新增82例本土病例(2月24日)🚈来自江门

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  • 326宇文羽会vg

    這張令人不安的照片提醒我們為什麼不該餵熊 - 國家地理雜誌官方網站|探索自然、科學與文化的最佳權🔪🍘

    2024/12/09  不推荐

    裘康柔wb:新中有数①:一粒种子的数字生命|数说新质生产力👬

    186****444 回复 159****2051:培养信仰信念信心坚定的挺膺担当奋斗者😅

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