>  > 

开辟百年大党自我革命新境界

 小编点评🔭
💸🐓❑以色列地面部队公开进入叙利亚 为自第四次中东战争以来首次,三亚市第五届游泳救生技能大比武完赛,《2019年绍兴市福利彩票社会责任报告》发布

中国网友表示:这韩国美女主播穿的“好骚”舞蹈好“擦边”最新版截图

浴帽式保鲜膜靠谱吗截图药王谷中医馆开诊1个多月15名患者死亡?武当山通报:已立案调查截图二〇二三年度媒体社会责任报告集中发布截图全新岚图梦想家成为阿盟驻华代表处官方用车截图【人民城市·温情中国】山西太原社区食堂 小餐桌服务大民生截图

英雄联盟比赛押注软件

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作英雄联盟比赛押注软件,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

法院辟谣教授起诉深圳交警胜诉2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 493陈风广r

    海尔COSMOPlat上线疫情医疗物资信息共享资源汇聚平台🗼👊

    2024/12/10  推荐

    187****4355 回复 184****9513:国家一级保护动物白头鹤迁徙途中连续6年现身官厅水库⚱来自瑞安

    187****5542 回复 184****1049:大家谈|因地制宜全面推进乡村振兴♮来自金坛

    157****2226:按最下面的历史版本⛆✋来自宝鸡

    更多回复
  • 7810尤清昌807

    一封91岁老人的“感谢信”☽♑

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:从“背包客”到“网红”:外贸企业如何在跨境电商中逆袭💥来自淮安

    158****2046:央行定于12月16日起陆续发行2025年贺岁纪念币和纪念钞🐵来自柳州

    158****4257 回复 666👫:发掘中国诗歌之美:《中国名诗三百首》出版😛来自日照

    更多回复
  • 869祁士黛bx

    看颗牙8家诊所给出4个方案,央视曝光口腔治疗机构乱象👵🤕

    2024/12/08  不推荐

    鲁涛羽hb:虞书欣观赛look😓

    186****8862 回复 159****8444:特别策划 | 流量下的存在感➟

2021年投英跟踪调查:在英中资企业持续对英国经济做出贡献热门文章更多

相关专题

最新专题