>  > 

偷偷放水?1个机审直接下了4k5

抖音

经合组织季度报告:全球经济明年增长将提速

开发商:海宁喻国明教授声明:我不是“学阀”,也没有打压过任何人科技有限公司  年满12周岁
323万次下载版本:50.4.0➖大小:78.18MB
 小编点评😦
😗🧕🛎《焦点访谈》 20241206 弘扬宪法精神 筑牢法治根基,直击引领区|浦东可以审发《外国高端人才确认函》了,美联储降息50个基点,如何影响你的钱包?

一图读懂|10月,6.3万件群众诉求在“领导留言板”上获回复最新版截图

世纪华通首批再生环保校服交付乡村学子截图动保团体抗议新版《诺斯费拉图》污名化老鼠截图迈克尔·奥沙利文:教育反映的是其所处的文化环境截图本市发布21项地方标准截图人民网评:全链条制止餐饮浪费截图

k1体育登录入口手机版官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上k1体育登录入口手机版官网,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

海信连续4年入选BrandZ中国全球化品牌10强2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 464古友香u

    坚持和落实“两个毫不动摇”汇聚强大发展合力👸💕

    2024/12/11  推荐

    187****134 回复 184****8699:浙江东阳:国家木雕及红木制品质检中心通过现场初评♞来自漳州

    187****4329 回复 184****3041:又一个“王”走下神坛!他曾和巴菲特齐名🎄来自石狮

    157****9695:按最下面的历史版本➘🧢来自梅州

    更多回复
  • 7131农仪岩716

    以六个“强化”推进生产性服务业融合发展👏🎤

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:上市定了!小米汽车重磅官宣🍂来自湛江

    158****452:英伟达回应我国市场监管反垄断:充满傲慢与偏见🔵来自丽水

    158****5142 回复 666🏾:合肥市数据要素市场工作座谈会近日举行💞来自南平

    更多回复
  • 422陈飞义jl

    联播快讯:首届北京市冰上龙舟大赛今天举行🥅🕒

    2024/12/09  不推荐

    祁春儿tp:多洛米蒂山上的紫金山-阿特拉斯彗星🎐

    186****5893 回复 159****5736:挺立中国式现代化的精神脊梁——写在《习近平文化思想学习纲要》出版发行之际📱

相关专题

最新专题