>  > 

青春拍客秀短视频创作技法讲座北京电影学院专场活动成功举办

 小编点评☻
👮🏠🆖开创我军网络信息体系建设新局面,“澳门青年与文化学者面对面”活动举办,习近平同越共中央总书记、国家主席苏林会谈

长江宏观于博:CPI与核心CPI为何背离?最新版截图

如何讲明白一件事情——专治不会说、说不明白、说不利索截图旅日大熊猫4岁生日 - November 23, 2024截图长虹“5G+工业互联网”生产线投产 效率提升逾六成截图日本石川县近海发生6.4级地震截图医生在深山牧区接生300多个婴儿截图

b体育官方下载入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称b体育官方下载入口,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平b体育官方下载入口,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

既要参天大树,也要万木竞秀(评论员观察)2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 837曹乐娥t

    2020年备案审查工作情况报告亮相 涉宪性案例受关注⛍🏣

    2024/12/10  推荐

    187****1501 回复 184****9384:被民进党民代质疑“脱衣求碰瓷”,蓝营民代陈玉珍怒呛:“不能信口开河”🆓来自临安

    187****4789 回复 184****9697:人社部、最高法发布典型案例 切实保障新就业形态劳动者权益🖨来自温岭

    157****6644:按最下面的历史版本🦖✫来自开远

    更多回复
  • 2074嵇英菊66

    比利时永久禁止圈养海豚 - November 19, 2024🍉🚍

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:流动党员异乡有“家”更可为🕓来自桐乡

    158****2629:能推荐一下你们很喜欢的动漫吗?♳来自肇庆

    158****6999 回复 666🍺:历史上,中国央行仅在2009-2010年实施过“适度宽松”的货币政策👜来自上海

    更多回复
  • 273倪航华bg

    特朗普称正研究结束乌克兰冲突的方案➴☰

    2024/12/08  不推荐

    凌林杰vo:2025年度国考开考 258.6万人实际参加考试🌝

    186****6094 回复 159****551:澳门轻轨横琴线正式通车运行😞

学校学生穿完演出服后集体退货热门文章更多

相关专题

最新专题