>  > 

家居行业下一个风口,京东提前十年布局

 小编点评📯
👋🦆👚秋季开花冬采收连江冬葡萄上市,北京市已建立30个公益助残志愿服务工作站,老兵离队前的精彩一课

驚人的動物度冬策略最新版截图

一战阿勒坡,二战哈马,三战大马士革,叙反政府军出了个炸不死的名将截图顾巨凡:推动中外文化交流互鉴,翻译行业大有可为截图人民网“领导留言板”发布2021数据报告 超80万件群众诉求获回应截图梦想绽放,理想幻灭:追寻苏辙的河南印记(下)截图王宇燕同志任山东省委副书记截图

威廉希尔官网网页版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后威廉希尔官网网页版,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示威廉希尔官网网页版,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

贝克勒任安踏非洲跑步总经理 携C202 G9 引领超轻碳板跑鞋新时代2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 151莫艳奇k

    通过奶枣感染新冠肺炎可能性不大❨🤟

    2024/12/10  推荐

    187****2422 回复 184****6170:俄称为阿萨德提供避难决定由普京做出 普京决策引发关注😂来自泰州

    187****7090 回复 184****4754:雷佳音询问“阴阳合同” 经纪人一句话回怼太搞笑☓来自德阳

    157****509:按最下面的历史版本💧⏯来自临沂

    更多回复
  • 4802韩国朗562

    20年前,我在水木BBS找到真爱🔗⛮

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:拉夫罗夫在卡塔尔会见联合国秘书长叙利亚事务特使🛐来自十堰

    158****8491:武汉汽车以旧换新补贴申请进度在哪里查?❻来自白城

    158****67 回复 666♿:长江文化蓝皮书在武汉发布 剖析长江文化...❥来自东阳

    更多回复
  • 734骆胜树ob

    美防长:自特别军事行动开始以来盟友对乌克兰的军事援助总额已超过1190亿美元🍍✂

    2024/12/08  不推荐

    喻晴阅oz:吴泽桐任珠海代市长 黄志豪辞任市长 市政府人事调整完成🔆

    186****1316 回复 159****7359:一场高原汽车兵的退伍仪式在喀喇昆仑军营举行🐆

相关专题

最新专题