>  > 

11月份发行数量环比上升78%基金发行市场明显回暖

 小编点评🈺
🃏⛪💙“樊锦诗·敦煌女性杰出人才计划”正式启动,在千年大运河里触摸文明,厚植自信,深圳连夜拆除不锈钢盲道 展现“深圳速度”

“天之骄子”明知对方是间谍仍泄密最新版截图

年度第7艘,再创新纪录!“赫莱坦”号在沪交付截图外媒:白宫称美国总统拜登高度关注叙利亚“不寻常事件”截图飘逸,优雅! 礼仪小姐身穿马面裙在冰场刮起中国风截图何以中国·弦歌不辍 | 寻宝山东:文物大咖也Social截图2025乙巳蛇年,“青蛇逢双春,五人要穿红”,哪5人?截图

b33体育官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后b33体育官网入口,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

万万没想到!美国突然宣布,泽连斯基最大靠山倒台,乌克兰将以这种结果失败,特朗普给出三条活路2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 399师安泽r

    劳务协作 | 上海松江助力镇雄职高打造特色品牌专业🐧👣

    2024/12/11  推荐

    187****3441 回复 184****5961:《白夜破晓》会不会有第三季?🈹来自庆阳

    187****9643 回复 184****6895:小米第三款车型售价15万左右,雷军回应贴牌代工质疑📀来自六安

    157****7868:按最下面的历史版本✒🏭来自抚州

    更多回复
  • 6971杨松勤204

    高培勇:构建中国农村发展学及其自主知识体系的三重考量➷🎍

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:民建十二届三中全会在京召开👟来自莱西

    158****7784:如何看待荣耀 GT 首发自研幻影引擎,声称游戏表现比同芯片友商更强?🐌来自亳州

    158****485 回复 666🔅:多重环节保障 福彩打造透明摇奖机制☖来自白城

    更多回复
  • 343李璧邦fe

    俄对外情报局局长谈叙利亚局势:首要任务是确保我国人民的安全👬🤪

    2024/12/09  不推荐

    殷勇心le:看清一个男人最好的方式:谈钱🧒

    186****8202 回复 159****5879:第二轮第二批中央生态环境保护督察反馈情况 直击两部门、两央企核心问题☕

嫦娥五号返回到达地球时,接近第二宇宙速度!热门文章更多

相关专题

最新专题